“세계 표준국 미국에서 줄기세포치료의 기준 되겠다”

[인터뷰]라정찬 네이처셀 대표

네이처셀은 2018년 일본에서 줄기세포를 이용한 알츠하이머치료기술을 승인받고 환자치료를 시작, 세계 최초로 줄기세포를 이용한 알츠하이머치료제 상용화에 성공한 바 있다. 또 얼마 전 퇴행성관절염환자를 대상으로 임상3상 후 위약군에게도 치료제를 제공한다는 획기적인 임상시험계획을 밝혀 세간의 관심을 모으기도 했다. 라정찬 네이처셀 대표를 만났다.

- 미국 식품의약국(FDA)에 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 임상2b상과 임상3a상을 신청했다. 의미는?

미국은 우리나라보다 상대적으로 인구가 많아 확실한 결과를 얻기 위해 2b와 3a를 같이 신청했다. 우리나라는 6개월간 추적 관찰해야하는 반면 미국은 1년 동안 진행해야하기 때문에 결과적으로 높은 효과를 기대할 수 있다. 미국도 한국과 마찬가지로 임상시험 이후 위약군에게도 무료로 줄기세포를 투여할 것이다. 이번 미국 임상2b상과 임상3a상 신청은 미국뿐 아니라 유럽 등 전 세계에 수출하기 위한 전략이다.

줄기세포 알츠하이머치료제
세계 최초 상용화 성공 이어
퇴행성관절염 임상시험준비

바이러스 창궐하는 시대
줄기세포치료 접근성 높여
1대1 치료제 사용할 날 기대

- 미국 임상시험 대상자의 규모와 대략적인 임상기간은?

아직 속단하기 이르지만 코로나19로 인해 임상시험 대상자 모집은 9월부터 개시할 수 있을 것으로 생각한다. 이 경우 임상결과는 2023년 초에 나올 것으로 전망되는데 임상결과가 확실한 경우 RMAT 지정 후 신속하게 품목허가 심사를 신청할 수도 있을 것으로 판단된다.

- 임상시험이 성공적으로 끝날 경우 향후 행보는?

미국이 현재 우리나라보다 줄기세포기술이 앞선 것은 사실이다. 하지만 미국은 배아줄기세포를 주로 연구했지만 우리는 성체줄기세포를 기반으로 하고 있어 이 분야에서 앞서는 것이 목표다. 결국 이번 기회에 우리나라의 줄기세포치료기술이 입증되면 진짜 기술력 있는 회사로 인정받게 될 것이다.

임상시험을 통과하면 전 세계 환자를 대상으로 줄기세포치료의 접근성을 높이기 위해 구체적인 원가절감방안을 준비하고 있다. 현재 바이러스가 창궐하고 있는데 백신은 물론 특정치료제조차 없는 상황에서 개인줄기세포를 뱅킹, 문제가 생기는 즉시 1대1 치료제로 사용할 날이 올 것으로 기대한다.

- 국내에서도 조인트스템의 임상3상이 진행 중인데 업계 최초로 위약군에게도 조인트스템을 제공한다고 밝혀 시중에서 화제다.

일반적으로 임상실험은 1대1 무작위배정 및 이중눈가림방식으로 수행돼 참여환자의 절반에게는 위약(가짜약)이 투여된다. 이에 임상시험 참가자들에게 감사의 뜻을 전하기 위해 위약군에게도 실험이 끝난 후 치료제를 제공하기로 결정했다. 난치성질환인 퇴행성관절염 극복의 계기가 됐으면 하는 바람과 난치병치료에 도전하는 바이오기업으로서 사회적 책임을 다하고자 하는 의지였다. 다행히 이러한 회사의 의지가 널리 알려지면서 코로나19 상황에서도 많은 분들이 신청, 모집을 완료했다. 깊이 감사드린다.

- 네이처셀 관계사인 알바이오가 코로나19치료제 개발을 위해 급성폐손상환자를 대상으로 ‘아스트로스템-V’의 1/2a상을 식약처에 승인 요청한 것으로 알고 있다.

코로나19 감염에 의한 폐렴환자를 대상으로 한 이번 임상시험은 직계가족의 지방조직에서 줄기세포를 분리 배양한 임상시험용 의약품을 환자에게 투여한 뒤 1주일 간격으로 8주간 추적 관찰해 아스트로스템-V의 안전성과 유효성을 평가하는 방식이다. 현재 식약처에 2차 자료까지 제출한 상태이며 결과를 기다리는 중이다. 줄기세포는 항염증작용과 면역조절작용이 강하기 때문에 코로나19 중증환자의 증상을 개선하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다.

- 네이처셀이 현재 집중하고 있는 다른 치료분야는?

줄기세포는 우리 몸의 항상성을 유지시켜 노화를 늦추고 건강하게 살 수 있는 환경을 만들어 준다. 앞으로 접목할 수 있는 부분은 무궁무진하다. 구체적으로 미국 임상2상을 준비 중인 알츠하이머치료제인 ‘알케이오스템’과 척추손상치료제에 집중할 계획이다. 또 암과 바이러스, 특히 ‘논스페시픽(불특정) 바이러스’를 줄기세포로 치료하는 과제가 남아있다.

- 네이처셀의 향후 행보에 관심이 높다.

네이처셀의 1차 목표는 미국이다. 지금은 미국이 치료제의 기준이지만 우리나라의 독자기술로 줄기세포치료제를 출시, 미국에서 중간엽 줄기세포치료제의 기준이 되는 것이다. 이를 시작으로 국내 줄기세포기술이 세계에 널리 알려졌으면 하는 바람이다.