《生技時代關鍵報告》：台灣「特管辦法」通過，開起了細胞治療第一步

文：張令慧、台灣生物產業協會

細胞與基因治療

細胞治療（cell therapy）是指使用人體細胞經體外增殖再輸回病人體內以治療特定疾病的治療方式；目前主要分為免疫細胞療法與幹細胞移植。現階段的免疫細胞治療包括免疫T細胞、自然殺手細胞、樹突細胞與CIK細胞等，美國國家衛生院已經將免疫細胞治療烈為手術、放化療外的第四項癌症治療方式。

幹細胞治療則是將胚胎幹細胞、間質幹細胞或造血幹細胞等分化、發育成骨骼、血液或全身器官組織等，其未來的應用深受期待。至於經由基因修改去治病的基因治療（gene therapy）則在更早期發展階段，目前全世界只有極少數通過臨床的基因治療藥物。

依據Worldwide market report 研究報告指出，2018年全球包括細胞治療（含基因治療）產品市場規模約81.3億美元，估計到2022年市場規模將達到186.5億美元，其中癌症免疫細胞療法及細胞／組織修復產品，因在各國法規與政策的推動下，將成為主要成長的項目。

107年9月4日我國衛福部開放自體6項細胞治療技術，開放自體周邊血幹細胞移植、免疫細胞治療、脂肪幹細胞移植等，其中自體細胞治療癌症的領域大幅調整。原有在「恩慈」療法規定病人需要在危及生命且嚴中失能，以及國內無適當藥物或替代療法，加上醫師要在人體試驗時訂定「附屬計畫」，經過申請通過才能進行。如今在特管辦法（按：全名「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」修正條文）下，納入了血液惡性腫瘤，如血友病、多發性骨髓瘤，以及末期的肺癌、胃癌、一至三期實體癌經標準療法無效者，均可適用自體細胞免疫療法。

隨著特管辦法通過，國內生技業者也摩拳擦掌投入抗癌市場；包括有基亞、訊聯與尖端公司投入細胞培養庫，震泰與育世博合作開發CAR-T 治療抗體，博惠與和鑫則投入癌症免疫細胞療法等。

法令通過一年多後，已經有27家醫療院所，提出84個申請案，到2019年8月止，有中國醫藥大學附屬醫院、三軍總醫院與花蓮慈濟醫院通過申請，分別是應用在癌症與慢性腦中風的治療上。衛福部預計到2019年10月總計可通過10個個案的申請。

事實上，除了台灣通過特管辦法，包括美國、澳洲、日本、韓國與中國大陸等，都對細胞治療的產業發展端出政策牛肉，希望能協助細胞治療趕快應用到臨床上。因此，育世博公司總經理蕭世嘉建議，台灣可以多獎勵細胞治療的臨床試驗，也讓國外的細胞治療公司到台灣進行臨床試驗，譬如：澳洲政府就提出退一半的費用給臨床試驗者的獎勵。如果台灣可以鼓勵國內外的細胞治療在台灣進行，不但可以讓病人有受試的機會，也可以打響台灣在細胞治療產業的知名度。

相較於要和歐美幾十年或百年的大型藥廠競逐新藥的領域，訊聯董事長蔡政憲認為，就基因與細胞治療，由於台灣與其它歐美國家都在同一的起跑點上，甚至於台灣慈濟醫院的骨髓細胞庫，以及2005年台灣最早辦理全民健保所累積的健保就醫資料等，都讓台灣在發展基因／細胞治療上，反而具有一些利基。尤其在107年通過特管辦法後，連美國都注意到台灣的發展，且對鄰國也形成壓力，因為這些鄰國都擔心病患會轉到台灣治療。所以，透過細胞治療極有可能可以帶動台灣的國際醫療。

不過，在台灣各界看好細胞治療的發展的同時，日本現階段多將細胞治療當作是輔助性療法，且從多個案例中，發現日本癌症患者在花幾百萬日圓投入細胞治療後，仍未見到重大療效，因此，細胞治療或可為患者帶來一線機會，但顯然還不是萬靈丹。通過將免疫細胞療法運用在搭配其它的療法來抗癌，被醫學界認為是目前比較可行的方式。

在免疫細胞之外，幹細胞治療則深受醫療界的期待，日本京都大學教授中山伸彌因研發成功IPS細胞，也就是所謂的誘導性多能幹細胞，又被稱為萬能細胞而獲得諾貝爾醫學獎，目前日本已經有京都大學、慶應大學與大阪大學等開始用IPS 細胞治療的研究，已經進入臨床試驗的包括有應用在視網膜病變、心臟與脊椎病變等試應症。希望能藉由IPS細胞達到低免疫原性異體細胞治療的目的。或許有朝一日心臟病人可以不用換心臟，只要透過幹細胞療法就能解決病痛。

台灣特管辦法通過准許自體細胞治療癌症是開起細胞治療的第一步，國內相關業者也從細胞儲存為主的產業，逐漸轉向細胞治療與相關產品開發。未來如異體細胞移植的再生醫療製劑管理條例能通過立法，透過異體細胞具有一次製程可以提大量的細胞凍存來源，進而能降低成本費用；加上擴大應用在再生醫學與美容等健康人身上，則台灣將建構從細胞收集、保存、臨床研發與應用、生產以及相關的保險服務的產業鏈。

尤其我國具有半導體與光電產業的優勢，如果能結合AI 技術與細胞數據資料，將有機會使台灣成為亞太地區智慧化細胞產品的生產基地，供應整個亞太地區的需要，進而帶動周邊相關產業的發展。

全球精準醫療的發展正在起步階段，雖然一滴血就能進行200多種檢驗的Theranos 公司，已經被證實是美國矽谷的大騙局。但是伴隨次世代基因定序的快速發展，及各族群基因及生物資料庫的擴大，加上癌症檢測納入醫療保險，以及人工智慧與大數據的導入與運用，精準醫療的腳步將持續加快。

書籍介紹

《生技時代關鍵報告：解碼淘金新商機》，時報文化出版
．透過以上連結購書，《關鍵評論網》由此所得將全數捐贈聯合勸募。

作者：張令慧、台灣生物產業協會

碼生技淘金的新商機！生物科技發展日新月異，基因定序、細胞治療、蛋白質新藥、人工智慧、創新醫材，一直到高齡化社會所需的營養保健及再生醫學，在在都透露出無窮的契機。

• 當基因科技、AI與大數據與生物科技跨域結合後，從新藥開發、癌症治療、疾病預防，甚至農作物的生長，都與過去大大不同。
• 在全球迎向精準生物科技的世代到來，台灣的生技新藥、細胞治療、醫療器材與食品農業生技等，在在都可以看到精準醫學的蹤跡，而這個趨勢才剛剛起步。
• 將台灣最擅長的電子資通訊科技，結合台灣高品質的臨床醫療服務，便是強強聯手。
• 台灣獨特的全民健保資料庫，以及人工智慧和大數據應用，有更多機會發展各種智慧醫療新模式，將有助於對創新醫療器材及生醫材料的開發。

責任編輯：朱家儀
核稿編輯：翁世航