Szansa dla chorych na miastenię. Lubelską metodą interesuje się cały świat
by Krzysztof KotOdkrycie lubelskich neurologów dotyczące miastenii ciężkiej odbija się coraz większym echem na całym świecie. O zastosowaniu kladrybiny napisało najbardziej prestiżowe branżowe czasopismo "Nature reviews neurology". Pozostaje pytanie czy uda się pozyskać grant na badania kliniczne w Polsce, na które potrzeba 20-30 milionów złotych. Czy podzieli los już kilku innych odkryć polskich naukowców i z powodu braku pieniędzy zbada i zarejestruje metodę ktoś inny. A pierwsze wyniki badań są bardzo optymistyczne.
Zainteresowanie jest ogromne. To dla nas wielka satysfakcja - nie ukrywa prof. Konrad Rejdak, szef Kliniki Neurologii Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie.
Mamy spore zainteresowanie ze strony najważniejszych ośrodków w kraju, które są zainteresowane rozpoczęciem badań klinicznych. Potrzebny jest grant w wysokości 20-30 milionów złotych z Agencji Badań Medycznych - podkreśla prof. Rejdak.
Obecnie wniosek o grant czeka na rozpatrzenie. Po opublikowaniu wyników pierwszych badań, należałoby jak najszybciej przeprowadzić kolejne, na skalę umożliwiającą zarejestrowanie metody leczniczej. Jak podkreśla prof. Rejdak: podmiot rejestrujący metodę może w przyszłości liczyć na zyski z komercjalizacji projektu.
Rejestracja odkrycia zależy od funduszy
Prof. Rejdak obawia się jednak, że nowatorską metodę leczenia zarejestruje któryś z koncernów farmaceutycznych. Nie byłby to pierwszy taki przypadek. Podobnie było z innym odkryciem polskich naukowców, dotyczącym leczenia stwardnienia rozsianego. W te badania również zaangażowani byli naukowcy z lubelskiej kliniki, wtedy też zastosowanie w leczeniu znalazły specyficzne właściwości kladrybiny.
Dlatego tak bardzo nam zależy wykonać niezbędne badania, żeby użyć nowego leku w tym wskazaniu innowacyjnym, żeby móc udowodnić skuteczność. Badania też określą dawkowanie. To jest bardzo ważny moment - przyznaje prof. Rejdak.
Pierwsi pacjenci wracają do zdrowia
Jednym z pacjentów, który mógł przekonać się o skuteczności kladrybiny, jest pan Wiesław. Jego mięśnie niemal przestały funkcjonować. Nie był w stanie chodzić, utrzymać pionu, dusił się, bo nie mógł odkrztuszać. Trafił do lubelskiej kliniki w stanie bardzo ciężkim. Standardowe leczenie nie przynosiło poprawy, zastosowano kladrybinę. Jak mówi pacjent: duszności minęły, już może wstawać, jest również przekonany, że przy takiej skuteczności leczenia, już niedługo będzie mógł chodzić. Wróciła nadzieja na normalne życie.
Dotychczasowe wyniki u pacjentów leczonych kladrybiną dają zaskakująco dobre efekty. Jest to niewątpliwie szansa dla chorujących na tę wyjątkowo uciążliwą chorobę mięśni związaną z autoimmunologią.
Czym jest miastenia?
Miastenia należy do grupy chorób autoimmunologicznych - układ odpornościowy rozpoznaje tkanki własnego organizmu jako obce i wytwarza zwalczające je przeciwciała.
W przypadku miastenii prowadzi to do produkowania przeciwciał przeciwko antygenom złączy nerwowo-mięśniowych, co prowadzi do zaburzenia pracy mięśni. Pierwszymi objawami miastenii jest opadanie powiek i podwójne widzenie. Następna faza choroby obejmuje mięśnie gardła i krtani, co objawia się "nosowym głosem" i problemem z żuciem pokarmów. Chorzy miewają również problem z utrzymaniem pionowej postawy i poruszaniem się.
Na razie kladrybina chorym na miastenię była podawana w Klinice Neurologii Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie. Żeby metoda była upowszechniona, trzeba wykonać jeszcze testy kliniczne na szerszej grupie pacjentów. Takie badania powinny być prostsze i tańsze, niż w przypadku zupełnie nowego leku, bo w tym przypadku chodzi o rozszerzenie zastosowania na nową chorobę już istniejącego leku.