Gensight : une 1ère Autorisation Temporaire d'Utilisation de Lumevoq en France

Gensight : une 1ère Autorisation Temporaire d'Utilisation de Lumevoq en France

(Boursier.com) — Le Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts à Paris et la société biopharmaceutique GenSight Biologics annoncent que l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a accordé une Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) nominative de Lumevoq (GS010) au CHNO des Quinze-Vingts. Le Dr Catherine Vignal, à l'origine de cette demande, est autorisée à traiter avec Lumevoq un patient récemment atteint de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL).

GenSight Biologics s'est engagé à fournir le produit pour une injection bilatérale.

Alors que nous nous apprêtons à déposer une demande d'AMM en Europe en 2020, cette ATU témoigne à la fois du fort intérêt de la communauté médicale pour Lumevoq et de l'impact auprès des patients, commente Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight. Nous sommes bien évidemment disposés à fournir les produits disponibles si d'autres demandes étaient autorisées.

Cette autorisation est le fruit d'une étroite collaboration entre les médecins et pharmaciens du CHNO des Quinze-Vingts, l'association de patients "Ouvrir Les Yeux" et GenSight Biologics, au service des patients atteints de NOHL.

Le programme d'ATU en France est un moyen unique pour offrir aux patients atteints de NOHL avec la mutation ND4, une solution thérapeutique que constitue la thérapie génique Lumevoq, déclare le Dr Catherine Vignal, Investigateur Principal au Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts (Service du Pr José-Alain Sahel) et Chef du Service de Neuro-Ophtalmologie à la Fondation Rothschild. Le Pr José-Alain Sahel, Directeur de l'Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), ajoute : L'accès au traitement par thérapie génique des personnes atteintes de NOHL est le fruit d'une décennie de recherche à l'Institut de la Vision et d'un partenariat réussi avec les équipes de GenSight Biologics.

Rappelons que la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d'un an une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. La NOHL provoque une perte brutale, soudaine et sans douleur de la vision centrale dans le 1er oeil, puis le 2nd oeil est atteint à son tour, de manière irréversible. 97% des patients présentent une perte bilatérale de la vision en moins d'un an, l'atteinte simultanée des deux yeux se produisant dans 25% des cas. La NOHL entraînerait la cécité de 1.400 à 1.500 personnes par an aux Etats-Unis et en Europe.

En séance, l'action Gensight gagne 15,7% à 1,37 euro.