Новый подход к лечению болезней Паркинсона и Хантингтона

Исследователи предложили новый терапевтический подход в деле борьбы с такими неизлечимыми недугами, как болезнь Паркинсона и хорея Хантингтона. Этот подход опирается на структуры микроРНК.

Группа ученых из  Monash Biomedicine Discovery Institute  вместе с коллегами из Кембриджского университета во главе с профессором Дэвидом Рубинштейном (David Rubinsztein) выяснила, что микроРНК очень важны для контроля скоплений белков, которые возникают из-за неправильного функционирования в процессе "складывания", определяющего форму данных белков. Результаты исследования опубликованы журналом eLife. МикроРНК - это генетический материал, являющийся крошечными, но мощными молекулами, которые регулируют одновременно множество разных генов. Ученые пытаются определить отдельные микроРНК, которые важны для регулирования скоплений белков и их возвращения обратно в форме miR-1 (прекурсоры микроРНК), обнаруживаемых в небольших количествах у пациентов с нейродегенеративными недугами вроде болезни Паркинсона.

"Секвенирование miR-1 на 100% надежно, - говорит доцент Роджер Покок (Roger Pocock) из Monash Biomedicine Discovery Institute. - У червей Caenorhabditis elegans это секвенирование точно такое же, что и у человека, хотя мы разделены 600 млн лет эволюции. Мы убрали miR-1 у червей и проследили за эффектом в предклинической модели хореи Хантингтона. Выяснилось, что без этих микроРНК отмечается больше скоплений белков. Следовательно, miR-1 очень важен для удаления белковых скоплений при хорее Хантингтона".

Исследование показало, что miR-1 помогают защищаться от токсических белковых скоплений за счет контроля выраженности белка TBC-7 у червей. Этот белок регулирует процесс аутофагии, при котором организм удаляет поврежденные клетки. Он критически важен для очистки клеток от токсических белков.