Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyerek hozzájuthat a kezeléshez - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.
Kásler Miklós elmondta, hogy 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és

A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így
minden, 18 év alatti gyerek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához,
vagyis további 12-15 gyerek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.
Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyereknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.
Mint mondta,

Hozzátette, hogy a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.