Döntött a kormány: minden 18 év alatti SMA-beteg megkaphatja a Spinraza-kezelést

A kezelés injekcióként 23 millió forint, ezt eddig egyedi elbírálást esetén fizette ki a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő.

Nem kell külön kérelmezni, mostantól minden 18 év alatti SMA-beteg megkapja a Spinraza-kezelést – jelentette be Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere. Már már meg is kötötték a megállapodást az Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával.

A 2017-ben törzskönyvezett Spinraza nevű készítményt 2018 eleje óta alkalmazzák Magyarországon a gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A terápia során a betegek szervezetébe a kezdetben kéthetente, később négyhavonta lumbálásos technikával juttatják a hiányzó fehérjét. A kezelés élethosszig tartó, injekcióként 23 millió forint.

Ezt eddig egyedi elbírálást esetén fizette ki a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK): tavaly 30, azóta további 24 gyermeknek.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás értelmében mostantól nem kell külön elbírálást kérni, így hamarosan további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg, és minden eddigi terápiát is folytatni fognak. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították. Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.

Az orvosok jó véleménnyel vannak a készítménnyel kapcsolatban, sőt a Spinraza-kezelést kapta korábban Zente és Levente is, így a két kisfiú jó általános állapotban volt, amikor megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert.

A két gyógyszer célja hasonló, a hiányzó fehérjét pótolja a kicsik szervezetéből, de míg a Spinraza bejuttatja ezt, addig a Zolgensma egy vírus segítségével a szervezetet veszi rá, hogy termelje. Ezért az utóbbit elég egyszer beadni.

A hvg.hu szerint a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Ráadásul egy ideig még nem is lesz elérhető. Kásler szerint a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.

A kormány reméli, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

Gulyás Gergely Miniszterelnökséget vezető miniszter a csütörtöki kormányinfón jelentette be, hogy a kormány 34 milliárd forint többletforrást biztosít 2019-re az egészségügyi alap javára, részben gyógyszerre, részben gyógyászati segédeszközök, magasabb színvonalú ellátás biztosítása ritka betegségekre.